2023 год был богат на новые инновационные лекарства: новые лекарства от болезни Альцгеймера, снижение веса и первое лечение, основанное на технологии редактирования генов CRISPR.
Но 2024 год также обещает стать знаковым для некоторых интересных методов лечения. Вот чего ожидать.
Contents
Еще одно новое лекарство от Альцгеймера
Компания Eli Lilly может представить новое лечение болезни Альцгеймера, нацеленное на амилоид, белок, который накапливается в мозгу пациентов. В исследованиях, которые компания подала на одобрение в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), у людей, получавших препарат, наблюдалось на 35% более медленное снижение когнитивных функций, согласно когнитивным тестам, чем у тех, кто получал плацебо, и на 40% меньше снижения их способности выполнять ежедневные действия. такие действия, как вождение автомобиля или ведение разговора. Это несколько более высокая эффективность, чем у существующих лекарств от нейродегенеративных заболеваний, и эксперты надеются, что если пациенты начнут принимать его достаточно рано, они смогут сдержать худшие последствия потери памяти и снижения когнитивных функций в течение нескольких лет. Ожидается, что FDA примет решение по препарату в начале 2024 года.
Инновационные методы лечения заболеваний крови
После одобрения первого препарата CRISPR, Casgevy, для лечения серповидноклеточной анемии, FDA рассматривает ту же терапию для другого генетического заболевания крови, называемого бета-талассемией. В обоих случаях у людей наблюдаются аномальные клетки крови, которые не могут переносить достаточное количество кислорода, что приводит к болезненным приступам, частым переливаниям крови и госпитализации. Терапия редактирования генов — это разовое лечение, которое позволяет людям производить больше здоровых клеток крови, что может уменьшить количество болезненных эпизодов. Органы здравоохранения Великобритании предоставили Casgevy условное разрешение на продажу, и ожидается, что в марте FDA примет решение о том, одобрить ли лечение бета-талассемии.
Агентство также рассматривает другие методы лечения на основе генов, которые не используют CRISPR, а основаны на более традиционных методах, основанных на вирусах. Один из них касается гемофилии B. У пациентов с этим заболеванием наблюдаются эпизоды кровотечений от умеренной до тяжелой степени, поскольку у них отсутствует фактор свертывания крови, который обеспечивает генная терапия. Согласно исследованиям производителя Pfizer, терапия снизила риск ежегодных кровотечений у нескольких десятков мужчин, испытавших ее, на 71%. Ожидается, что FDA примет решение о лечении во втором квартале 2024 года.
Еще от TIME
Новое лекарство от шизофрении
Позже в этом году FDA рассмотрит новый препарат для лечения шизофрении — первый за последние десятилетия препарат для лечения этого психиатрического заболевания. Karuna Therapeutics усовершенствовала существующие антипсихотики, воздействуя на другое химическое вещество мозга, чем существующие лекарства, которые фокусируются на дофамине. В исследовании пары сотен человек, страдающих шизофренией, препарат, воздействующий на мускариновые рецепторы в мозге, участвующие в регулировании позитивных и негативных мыслей, помог уменьшить крайние проявления симптомов, типичных для этого заболевания. В случае одобрения препарат может помочь большему количеству людей с шизофренией облегчить их худшие симптомы, поскольку многие люди прекращают прием существующих лекарств из-за их побочных эффектов.
Новый год, те же старые вопросы доступа
Какими бы захватывающими ни были возможные новые лекарства, они также поднимают вопросы о доступности и доступности. Например, инновационные медикаментозные методы лечения, включающие генную терапию и CRISPR, предназначены для одноразового лечения, которое может смягчить потребность в повторной, а зачастую и пожизненной медицинской помощи. Но это означает более высокие первоначальные затраты, и неясно, покроют ли страховщики такие огромные суммы.
Однако по мере того, как на рынок выходит все больше методов лечения, они могут изменить структуру возмещения, поскольку страховщики, вероятно, будут чувствовать растущее давление, чтобы покрыть расходы на лечение, которое может не только изменить жизнь, но и потенциально излечить, — и сэкономить миллионы долларов на долгосрочных расходах на здравоохранение.
